一项重大临床试验证明，使用改进的CRISPR/Cas9系统成功实现了对β-地中海贫血的基因编辑治疗，该方法能够产生更精确的编辑且错误更少。这一突破紧随CRISPR治疗镰状细胞贫血获得FDA批准之后，代表了治疗遗传性血液疾病的重大进展。中国研究团队开发了更精准的方法，在有效解决β-地中海贫血根本遗传原因的同时减少了脱靶效应。
背景
CRISPR/Cas9基因编辑技术已发展数十年，两年前才获得首个FDA批准的镰状细胞贫血治疗方法。该技术通过使用向导RNA靶向特定DNA序列进行切割和编辑。
- 来源
- Ars Technica
- 发布时间
- 2026年4月10日 04:28
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