一项名为VERVE-102的实验性基因编辑疗法在早期临床试验中显示出良好效果，单次给药可使一小群患者的低密度脂蛋白（坏胆固醇）降低62%。该疗法使用基于mRNA的基因编辑技术来修饰肝细胞，在18个月的观察期内效果持续，且未报告严重不良反应。如果这种胆固醇降低效果能够长期维持，可能将心血管疾病风险降低一半。
背景
高胆固醇是心血管疾病的主要风险因素，目前他汀类药物等治疗方法需要每日服药且可能有副作用。像VERVE-102这样的基因编辑疗法旨在通过靶向胆固醇调节的遗传基础，以单次治疗提供长期解决方案。
- 来源
- Ars Technica
- 发布时间
- 2026年5月28日 21:39
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